젬백스, GV1001 알츠하이머 치료목적사용 식약처 승인

[프라임경제] 젬백스(082270)가 19일 식품의약안전처로부터 펩타이드 조성물 'GV1001'의 알츠하이머 환자 대상 치료목적사용을 승인받았다.

젬백스 사옥 전경. ⓒ 젬백스앤카엘

지난 2002년에 시행된 치료목적사용'은 생명을 위협하는 중증환자에게 특별한 치료제가 없을 때 허가해주는 제도다. 의료기관은 환자 한 사람에게 해당 치료제를 투여할 때마다 식약처로부터 치료목적사용 승인을 신청해야 한다. 

젬백스 측에 따르면 GV1001은 인간 염색체 말단에 위치한 텔로미어의 길이를 유지해 주는 기능을 하는 효소인 텔로머라제 유래 펩타이드로, 항염‧항산화, 세포 보호, 항노화, 줄기세포 활성화 효과 등 다양한 기능을 가지고 있다.

‘아밀로이드 베타’는 알츠하이머를 일으키는 원인 단백질로 알려져 있다. 사람의 뇌는 독성물질인 '아밀로이드-베타'가 쌓이면 서서히 기능을 잃어가고 10~20년이 뒤 치매가 발병할 수 있다.

젬백스는 기존의 전임상 연구에서 GV1001은 산화스트레스 유도 물질인 과산화수소(H2O2)에 의해 손상된 신경줄기세포(NSCs)에서 세포 생존에 관련된 단백질의 복원은 증가시킨 반면, 세포 사멸에 관련된 단백질 발현은 현저하게 줄었음을 확인하였고, 알츠하이머병을 일으키는 물질인 아밀로이드 베타(b-amyloid)로 손상된 신경줄기세포에서도 세포 생존율과 세포 증식을 현저하게 회복시켰음을 증명했다.

한편, 젬백스앤카엘은 2017년 8월부터 한양대학교 구리병원 등 총 12개 기관에서 중등도(중기) 또는 중증(말기)의 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 임상2상을 완료하고, 지난 12월 4일 미국에서 열린 CTAD에서 성공적인 탑라인 결과를 발표한 바 있다. 젬백스는 GV1001의 2상 임상시험 전체 결과를 분석 중에 있으며, 분석을 마무리하는 대로 임상3상에 착수할 계획이다.