코아스템 "뉴로나타-알주, RMAT 미지정…FDA 승인 임상3상 진행과는 무관"

RMAT 재심청구 검토, 임상3상 · 글로벌 판권계약 추진 기존 계획 추진

[프라임경제] 코아스템(166480은) 근위축성측경화증(ASL,루게릭 병)치료제로 개발하고 있는 '뉴로나타-알주'에 대해 미국 식품의약국(FDA)로부터 RMAT 지정이 되지 않았다는 결과를 회신 받았다고 11일 밝혔다. 

ⓒ 코아스템

코아스템은 지난 7월 FDA 임상3상 계획 승인 후 임상진행 및 향후 판매허가(BLA) 신청 시 추가 혜택을 받기 위해 신속심사 프로그램인 RMAT을 신청했지만 해당 승인을 받지 못했다고 설명했다. 

회사 관계자는 "이번에 승인받지 못한 RMAT은 기존의 임상계획승인과는 무관한 것으로 승인된 임상계획이 취소되거나 정지되는 것이 아니다"며 "추가 혜택을 신청한 것이 승인되지 못한 것뿐"이라고 설명했다.

 

이어 "기존 승인받은 임상3상과 관련해 현재 글로벌 임상기관(CRO)와 계약을 체결하고 임상개시를 원활하게 준비하고 있으며 연말까지 첫 번째 환자가 등록될 계획"이라고 덧붙였다.

코아스템은 이번 RMAT의 미지정 사유를 내부적으로 검토한 결과, 이의제기가 충분히 가능한 상황이라고 판단해 내부논의를 거쳐 RMAT에 대한 재심청구를 빠른 시일 내에 제출하는 방향으로 대응할 계획이다.

FDA의 회신내용에 따르면 RMAT은 기존 임상결과를 바탕으로 희귀질환에 대한 효과개선이 기대되는지를 검토해 승인여부를 판단하는데 '뉴로타타-알주'의 임상2상은 6개월 동안 진행돼 효과개선여부를 판단하기에 부족하다고 전했다.

회사는 이러한 FDA의 판단에 대해 재심청구의 여지가 있다는 입장이다. 그 배경은 FDA가 해당 질환에 대해 1년 이상의 임상기간을 요구한 것은 고작 1년 전인데 RMAT 승인여부를 검토하기 위해 1년 임상기간의 결과를 제출하라는 것은 앞뒤가 맞지 않는다는 것이 회사 측 설명이다.

또한 '뉴로나타-알주'는 국내에서 국내외 환자 300명에 대해 치료를 했고 해당 환자들에 대하여 후속관찰 데이터가 존재해 이를 함께 제출했는데 이에 대한 검토여부 및 판단결과는 설명되지 않고 있다고도 전했다.

김경숙 코아스템 대표는 "이번 RMAT 지정이 되지 않은 점에 대해서는 안타깝다지만 뉴로나타-알주의 해외진출 목표와 관련해 이번 RMAT 신청건은 부가적인 중간목표일 뿐, FDA 임상3상계획 승인, 임상3상의 실행 그리고 글로벌 판권계약 추진 등의 본질적 주요 사안은 예정대로 진행되고 있다"며 "내부검토를 통해 재심여부를 결정하겠다"고 말했다.

 

한편, 코아스템은 오후 2시12분 기준 코스닥시장에서 전일대비 20.77% 하락한 2만1550원에 거래되고 있다.